Sirnaomics將在2024年OPT峰會介紹其雙靶向GalNAc muRNA項目的最新進展
香港、馬里蘭州德國城和中國蘇州2024年3月12日 /美通社/ -- Sirnaomics Ltd.（"公司"，股份代號：2257.HK，連同其附屬公司，統稱"集團"或"Sirnaomics"），一家行業領先的專注于探索及開發RNAi療法的生物制藥公司。Sirnaomics今天宣布受邀出席2024 OPT峰會（寡核苷酸與mRNA 療法峰會）并分享公司基于GalNAc-RNAi療法的雙靶向創新muRNA遞送平臺GalAhead?及其相關管線項目的最新進展。2024年OPT峰會將于2024年3月13日-14日在美國波士頓舉行。
基于GalAhead? mxRNA單靶點取得的進展，Sirnaomics研發出一種基于RNAi療法的專有遞送平臺GalAhead? muRNA，可同時抑制多個基因。GalAhead? muRNA和mxRNA一樣采用了GalNac配體，為一種經過臨床驗證的RNAi觸發器遞送至肝臟肝細胞以治療肝臟相關疾病的概念療法。muRNA 概念療法采用獨特的 RNAi 設計，由包含兩條反義鏈、兩條互補適配鏈的雙鏈組成及其特定的工程化可變點。裂解點可使 muRNA 在送入細胞后在溶酶體內途徑中分解成兩個單獨的 RNAi 觸發器，而個體化后的RNAi觸發器可分別針對各自的靶向基因。
從生物學的角度來看，muRNA概念療法在對過度激活的生物通路進行調節時，亦可令其生理功能如常運作。在另一種情況下，muRNA 可以同時針對兩種或兩種以上非相關的適應癥，而這些適應癥的患者群體往往多病共存。GalAhead? muRNA療法 為 RNAi 領域提供了一個全新的、鼓舞人心的方向，有望為醫療需求未獲滿足的患者群體提供安全和長效的治療方法。
2024年OPT峰會（Oligonucleotide & mRNA Therapeutics Congress）演講詳情
演講主題：GalAhead?：一種可下調單類基因或多類基因的新型治療性GalNAc-RNAi遞送平臺
演講者：Sirnaomics RNA療法與遞送研發副總裁Jim Weterings博士
演講內容：
介紹GalAhead?——Sirnaomics新型GalNAc-RNAi遞送平臺
GalAhead? muRNA技術在體內及體外的驗證
muRNA雙靶點設計相關項目進展
Weterings博士將作為峰會主席出席并主持同日下午3:40舉行的峰會主題論壇，并就RNA療法的功效與未來應用作開題演講。
