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蘇州2025年4月16日 /美通社/ -- 2025年4月16日，銳正基因（蘇州）有限公司（簡(jiǎn)稱：銳正基因）宣布，其自主研發(fā)的全球首個(gè)安全實(shí)現(xiàn)飽和藥效的體內(nèi)PCSK9基因編輯產(chǎn)品ART002，在治療雜合子家族性高膽固醇血癥（HeFH）的IIT臨床試驗(yàn)中，已完成所有超高水平的低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）基線(>6 mM)受試者的24周隨訪。臨床數(shù)據(jù)顯示：ART002在這些受試者實(shí)現(xiàn)了目標(biāo)蛋白PCSK9敲除的飽和藥效并維持穩(wěn)定，同時(shí)安全有效地降低了LDL-C濃度，平均降幅達(dá)56%，個(gè)體最高達(dá)70%，且維持穩(wěn)定。

研究表明，HeFH患者LDL-C基線越高，心血管發(fā)病風(fēng)險(xiǎn)越高，治療難度越大。全球>6 mM的超高LDL-C基線HeFH患者數(shù)量達(dá)千萬(wàn)級(jí)，相對(duì)于較低基線患者存在更高的心血管發(fā)病風(fēng)險(xiǎn)，往往得不到有效治療，是一個(gè)重大的未被滿足的臨床需求。

銳正基因于2024年中聯(lián)合蚌埠醫(yī)科大學(xué)第一附屬醫(yī)院開(kāi)展了ART002的IIT臨床研究，已入組受試者中，大部分受試者的LDL-C基線水平>6 mM（平均6.7 mM），遠(yuǎn)高于siRNA藥物英克司蘭臨床受試者的平均基線水平（3.3-3.9 mM），PCSK9抗體的臨床受試者的平均基線水平（3-5.2 mM），以及國(guó)外同類基因編輯產(chǎn)品最新披露的臨床受試者的平均基線水平（3.6 mM）。

ART002的24周臨床數(shù)據(jù)顯示，在這些超高基線的難治性HeFH患者中，單次給藥后LDL-C降幅均值可達(dá)56%，個(gè)體最高達(dá)70%。按照LDL-C絕對(duì)值計(jì)算，平均降幅達(dá)3.9 mM，甚至超過(guò)了國(guó)外同類基因編輯產(chǎn)品臨床受試者的平均基線水平（3.6 mM）。值得注意的是，國(guó)外同類基因編輯產(chǎn)品的臨床試驗(yàn)中，高達(dá)64%的受試者需要同時(shí)聯(lián)用高強(qiáng)度他汀。與之形成鮮明對(duì)比的是，所有的ART002受試者都不需要同時(shí)聯(lián)用高強(qiáng)度他汀。

同時(shí)，ART002中高劑量組患者血漿PCSK9蛋白平均較基線下降即可達(dá)到近90%，遠(yuǎn)超英克司蘭（60%~70%）及國(guó)外同類產(chǎn)品最新披露的數(shù)據(jù)（60%）。

ART002所有劑量組均未觀察到劑量限制性毒性事件或其他任何需要關(guān)注的不良事件，顯示出卓越的安全性。

銳正基因創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官王永忠博士表示："銳正基因ART002作為全球首個(gè)安全實(shí)現(xiàn)飽和藥效并穩(wěn)定維持24周的體內(nèi)PCSK9基因編輯產(chǎn)品，其單次給藥后持續(xù)降低LDL-C的效果已超越全球同類產(chǎn)品的最新臨床研究結(jié)果。我們將繼續(xù)努力，推進(jìn)ART002臨床試驗(yàn)，爭(zhēng)取在急需有效治療手段的超高LDL-C基線HeFH患者中，早日實(shí)現(xiàn)"一次給藥，終身降脂"的目標(biāo)。"

ART002

ART002 通過(guò) LNP 遞送靶向人 PCSK9 的 sgRNA 和 Cas9 mRNA，可以特異性敲除肝細(xì)胞中 PCSK9 基因，單次給藥后可大幅降低 PCSK9 蛋白的表達(dá)，從而阻斷其與 LDLR 的結(jié)合，減少 LDLR 降解，增加肝細(xì)胞表面的 LDLR 數(shù)量，從而降低血漿 LDL-C水平。ART002 可為雜合子家族性高膽固醇血癥患者提供更多治療選擇。

家族性高膽固醇血癥

家族性高膽固醇血癥（Familial hypercholesterolemia，F(xiàn)H）是一種常染色體顯性遺傳性疾病，主要臨床表現(xiàn)為低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）水平顯著升高，可顯著增加患者的動(dòng)脈硬化性心血管疾病[1]。FH 分為純合子FH（HoFH）和雜合子FH（HeFH），HoFH較為罕見(jiàn)，患病率為1/100萬(wàn)~1/300萬(wàn)，而HeFH患病率為 1/300 ~1/500 ，由此可以得出全球約有 1000~2000 萬(wàn)人患有家族性高膽固醇血癥[2]。FH目前控制率較差，需要醫(yī)療機(jī)構(gòu)和企業(yè)等全社會(huì)的力量共同努力，使患者得到理想的診斷和治療。