2024ASH口頭報告 ----匹米替尼治療慢性移植物抗宿主病的初步II期研究結果在第66屆美國血液學會年會上發布
上海2024年12月9日 /美通社/ -- 2024 年12月8日，北大人民醫院血液科主任醫師莫曉冬教授在第66屆美國血液學會年會（ASH年會）上以口頭報告形式發布了和譽醫藥自主研發的CSF-1R高選擇性小分子抑制劑匹米替尼 (ABSK021)治療既往一線或多線治療失敗的慢性移植物抗宿主病（cGvHD）患者的II期研究數據。在大部分患者暫時處于治療早期，尚未完成6個月關鍵治療期的情況下，其中20毫克劑量組的總體 ORR 已達 64% ，本次ASH大會于 2024 年 12 月 7 日至 10 日在美國加利福尼亞州的圣地亞哥舉行。
北大人民醫院血液科主任醫師莫曉冬教授報告現場
北大人民醫院血液科主任醫師莫曉冬教授報告現場
截止2024年11月22日，接受匹米替尼 20 毫克 QD 治療的患者初步觀察到64% 的 ORR， 所有受累的器官均觀察到持續的緩解，包括消化道、口腔、眼睛、肝臟，以關節和筋膜，食管，皮膚和肺。
許多 cGvHD 患者可能會出現肺部癥狀，例如氣短和肺功能減弱，最終被診斷為cGvHD引起的閉塞性細支氣管炎綜合征（BOS），這是cGvHD治療的主要難題一，急需新的治療突破。在口頭報告中，研究人員強調了具體的肺部緩解情況。至數據截止時，共有6名受試者獲得肺部改善，其中一名受試者的肺功能檢查FEV1（第一秒用力呼氣量）增加了 11%，另外1名受試者在治療后FEV1恢復到 75% 以上，恢復至正常水平。其余4名受試者的 NIH 肺功能評分有所改善，氣短癥狀明顯好轉。證明了匹米替尼治療BOS的臨床療效。
截止2024年11月22日，大多數入組患者尚未完成 6 個月的治療周期以確定研究的主要終點，這表明隨著匹米替尼治療時間的延長，這些患者將會有更好的療效體現。研究結果表明，匹米替尼在接受多種既往治療的cGvHD患者中，表現出顯著的臨床療效和良好的耐受性，在炎癥主導和纖維化主導的器官中都觀察到快速和持久的反應，并伴隨患者報告的器官特異性癥狀好轉。同時，匹米替尼安全性良好，大多數不良事件為1級且可逆。基于最新的臨床表現，匹米替尼可能為治療cGvHD提供一種有前景的全新治療選擇。
